华隆生物 | 自存干细胞治疗白血病的六大用途

发布时间：2021-11-18 10:14:07   点击：

围产期血液是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液，其中含有丰富的造血干细胞，可以用于白血病、地中海贫血、骨髓异常增生综合征等重大疾病的治疗。近年来，越来越多的家长选择将孩子的干细胞保存下来，以备日后不时之需。

下面，我们从专业的角度，来了解一下自存干细胞的六大用途。

用途1·自体干细胞移植

围产期血液来源的造血干细胞是三大造血干细胞来源之一，是否可以用自体造血干细胞，取决于该种类型的白血病是否适合做自体移植。

自体移植与异基因移植相比，优点是移植相关死亡率低，生活质量损伤小，没有远期GVHD（移植物抗宿主病）以及免疫功能低下导致反复感染的风险，费用少。缺点是因缺乏供受者之间的免疫反应（移植物抗肿瘤效应），复发风险相对较大。

以白血病为例，不同类型的白血病具有不同生物学特性。

●对于复发风险高的类型，或者疾病的难治复发阶段，往往推荐异基因而不推荐自体移植。对于复发风险小的类型，是否可以考虑做自体干细胞移植，目前国际上存在不同意见，不同的医生有不同的习惯，选择自体移植或不选择自体移植，都没有错。

●对于急性淋巴细胞白血病，美国综合癌症网络（NCCN）发布的《成人急性淋巴细胞白血病（ALL）诊断治疗指南》推荐年轻患者采用儿童方案进行化疗。中国大多医院因为实施儿童方案有困难，部分团队则把危险度较低、化疗反应好的患者挑出来，征得同意后早期实施自体移植，可以获得与儿童方案及异体移植同等的疗效。这种方法大大节省了治疗时间，对于学龄期患儿来说可尽早恢复学业，同时又避免异体移植对生活造成一定的影响。

淋巴细胞白血病对放疗敏感，但一般情况下放疗会导致不可逆造血损伤，无法进行。现在有更高靶向的、只针对造血淋巴系统的放疗手段，对周围组织损伤小但仍有不可逆的造血损伤，如果有自体干细胞便可大胆实施，杀伤肿瘤的同时保持生活质量。

对于需要使用自体移植的类型，提前保存的自体造血干细胞与患病后采集的自体干细胞相比，具有很多优点：无肿瘤细胞污染复发风险更小、未受过放化疗损伤、更年轻具有更强再生功能、移植后造血和免疫重建更快并发症更小。围产期的血液中含有NK细胞，其具有抗肿瘤作用。

用途2·大剂量化疗后的支持治疗

即便医生没有选择造血干细胞移植，自存的造血干细胞也并非毫无用处，它还有一个重要用途：化疗后回输，支持造血重建，减少并发症。

化疗通常都会造成严重的造血损伤，导致长时间的粒细胞缺乏，在此期间患者可能发生感染，而严重的感染往往意味着动辄几十万的治疗费用，或患者不幸死亡。如果化疗后输注自体造血干细胞，便可大大缩短粒细胞缺乏的时间，减少感染风险，降低死亡率，大幅度节约治疗费用。

乳腺癌、神经母细胞瘤等实体瘤同样可以使用自体干细胞，增加放化疗剂量，改善放疗疗效。

那种经历过长期粒细胞缺乏或一个疗程治疗费用高达几十万的患者，往往更能理解自体干细胞在放化疗后的支持作用。

用途3·异体造血干细胞移植失败后的补救

即使医生选择的是异基因造血干细胞移植，自存的造血干细胞也可以成为患者的坚强后盾。我们知道，异基因移植有3%左右的概率发生植入失败，一旦发生植入失败，患者自身无法造血，唯一的补救方式只有尽快换供者进行二次移植。遗憾的是，实际操作中并不容易：一方面，“第二个供者”很难立刻找到；另一方面，短期内连续进行超大强度预处理让患者难以承受，移植后并发症死亡风险大大增加。

如果这时候有一份自己的造血干细胞，患者便可用其恢复造血功能，医生再根据原发病危险程度以及监测残留白血病的情况，为患者寻找另一个供者，择期进行二次移植，部分复发风险不高的类型甚至根本无须进行二次移植。

用途4·异基因供者临时反悔的补救

患者在清髓后，如遇造血干细胞捐赠者临时反悔，患者往往会陷入危险境地。此时如果有自体造血干细胞，至少可以回输干细胞先挽救造血，后期再根据情况选择二次治疗，患者不至于由于造血功能衰竭而去世。

用途5·细胞免疫治疗

2012年，全世界首例患者接受CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）治疗距今已8年余，CAR-T细胞治疗从一个新生事物变成了一项成熟的技术手段。目前国外已有5款CAR-T产品上市，中国不久前也宣布首款产品上市。

由于自身的免疫细胞不会被自己的身体排斥，而目前CAR-T细胞通常来自自身的免疫细胞。但采集自身免疫细胞有个先决条件：外周血要有健康的、足够量的免疫细胞。血液肿瘤患者的外周血中，往往正常的淋巴细胞含量极低，无法分离出来生产CAR-T细胞。自存的脐带血中含有丰富的免疫细胞，可以解决这个问题。

髓系CAR-T不可避免会出现长期且严重的造血损伤。为了挽救这个损伤，必须用异体干细胞移植。如果有提前保存的干净的自体干细胞，可以用来恢复造血功能，避免异基因移植的排异死亡及节省大量资金。

除了CAR-T，CAR-NK（嵌合抗原受体NK细胞）也越来越多在血液系统肿瘤甚至实体肿瘤治疗中显示出疗效显著。与CAR-T细胞培养相同，CAR-NK细胞培养也需要正常且功能强大的NK细胞。围产期来源的血液中含有丰富的NK细胞，对于晚期肿瘤患者，可作为细胞培养的来源。

用途6·用于家庭成员

如果孩子的父母患了白血病，由于体重悬殊太大，孩子的干细胞通常无法满足父母的需求。这种情况下，孩子的造血干细胞便可以作为重要补充。如果孩子的兄弟姐妹患了血液病，而孩子年龄太小，获取干细胞可能带来未知的风险，如中心静脉置管导致血栓，或血容量变化导致心脏损伤。反之，保存了围产期造血干细胞，则不用进行造血干细胞采集，从而避免了上述风险。