华隆干细胞| 脐带血助力“粘宝宝”重获新生

发布时间：2021-07-29 09:14:47   点击：

当别的孩子和父母在草坪上玩闹嬉戏时，4岁的宁宁（化名）只能羡慕地在旁看着。粘多糖病，2.5万分之一发病率的罕见病，夺走了宁宁健康的身体和快乐的童年……

宁宁的爸爸说，患病后，宁宁的妈妈经受不住打击离开了。宁宁的爸爸告诉记者，他可以理解孩子妈妈承受不住巨大的压力。“但是这对我和宝宝来说打击很大。”他说，他不要求孩子妈妈付出精力照顾孩子，只希望孩子妈妈过来探望一下。

结合宁宁的病情及家庭情况，宁宁爸爸最终选择了在南京市儿童医院血液肿瘤科进行造血干细胞移植。

宁宁入院后，南京市儿童医院血液肿瘤科主任方拥军教授组织了移植团队，结合宁宁的临床特点，并与国内多位对粘多糖病治疗有丰富经验的同行沟通，制定了详尽的诊治方案。

同时，为了保证移植的成功，需要采用质量较高的脐带血作为供体。方拥军教授积极与各大脐血库联系，很快便找到了与宁宁匹配的脐带血。

7月2日，儿童医院的移植团队成功为宁宁回输脐带血造血干细胞。然而，在等待移植的干细胞“发芽”的过程中，宁宁出现了高热、咳嗽、全身皮疹、血氧饱和度不能维持等一系列急性反应。 方拥军教授凭借丰富的移植经验，当即为宁宁采取治疗措施，有效控制了病情进展。

最终，经过一个多月的监护和治疗，宁宁骨髓造血恢复良好，成功出仓，已转至普通病房。

粘多糖病指的是因蛋白聚糖降解酶先天性缺陷所引起的蛋白聚糖分解代谢障碍。因酶缺陷的类型不同，预后不一。一般情况下，患儿多于出生1年后发病，10岁左右死亡，但有的病人可存活到50多岁。无特效治疗，只有对症和支持疗法。 近年来，科学家发现脐带血可以用于治疗粘多糖病，帮助患者缓解症状。