健康报：脐带血干细胞临床研究获可喜进展
发布时间：2020-05-29 10:20:45 点击：
《“十三五”生物产业发展规划》明确要求，加快创制新型抗体、蛋白及多肽等生物药。发展治疗性疫苗，核糖核酸（RNA）干扰药物，适配子药物，以及干细胞、嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）等生物治疗产品。
脐带血的医学价值日渐显现
脐带血作为干细胞的重要来源，具有非常高的医学价值。据介绍，脐带血是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液，含有丰富的造血干细胞及其他类型的干细胞。
脐带血作为三大造血干细胞的来源之一，因其具有较易获得，采集时供体无痛苦和风险，实物储存，获取时间迅速，移植后移植物抗宿主病发病率低，发病程度轻等优势，而成为宝贵的医疗资源。
2017年，我国卫生主管部门发布的《造血干细胞移植技术管理规范》中也明确规定，包含脐带血在内的造血干细胞移植适用于治疗急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病，以及再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等非恶性疾病，同时也可治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病。
除疾病治疗以外，脐带血由于保留了个人最原始的遗传信息，对于出生后患有先天性重大疾病的儿童，可进行基因测序分析，找到病因，从而进行明确诊断和治疗。此外，针对脐带血应用科学的研究，如造血干细胞体外扩增技术以及促进造血干细胞体内植入技术等的重大突破，更为脐带血未来能在临床中发挥更大的作用奠定了基础。
我国脐带血的发展从未止步
2009年，首都医科大学附属北京儿童医院为一名患有神经母细胞瘤的患儿移植了一份自体脐带血，这是我国首例自体脐带血治疗成功的案例，自此开启了我国自体脐带血临床应用的新尝试。2017年，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会在京成立，在中国妇幼保健协会的组织指导下，脐带血应用专业委员会逐步推动妇产科与血液科在脐带血领域的学术交流，不断提升脐带血的采集质量，规范脐带血的临床应用，促进脐带血采集技术、质量与临床应用需求的有机结合，为促进中国脐带血事业的发展和实现中国脐带血事业从源头到终端的专业技术和管理的腾飞，奠定了坚实基础。随着脐带血事业的发展，目前，我国脐带血应用数已超1.4万例，脐带血为越来越多的患者带去生命的希望。
脐带血科研和应用不断深入
临床上很多疾病，如糖尿病、心血管疾病和癌症等，发病率不断增加，给患者及家庭带来沉重负担。近年来，以干细胞技术为核心的再生医学逐渐发展，并成功应用于一些疾病的治疗中，日益受到患者的青睐。脐带血作为干细胞的重要来源，也进一步成为众多医学科研工作者探究的热点。在脐带血的前沿临床应用和科学研究等方面，美国、日本等国家已经走在了前列。美国最大的自体脐带血库Cord Blood Registry（CBR）的官网上有4项和美国杜克大学合作开展的临床试验。试验表明，在与神经系统有关的疾病中，如自闭症、脑瘫、听力缺损和儿童脑卒中，脐带血在再生医学领域中的潜力正在被逐步挖掘出来。
据了解，德国开展了世界上第一例脐带血治疗脑损伤。德国的一位医生为一名因心脏骤停而导致脑损伤的患儿输注了自体脐带血，经过一段时期的恢复，患儿的康复效果很好。2012年，美国也开始研究自体脐带血回输治疗脑损伤，很多患儿在经过这种治疗后，认知和行动能力都获得了改善。
杜克大学的Joanne Kurtzberg教授在自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等方面，开展了多项脐带血临床试验。日前，Kurtzberg教授分享了自体脐带血治疗脑瘫的临床试验的最新成果。研究显示，患儿在输注自体脐带血1年后，其运动功能比预期提升了30%。对此，Kurtzberg教授表示，足量的自体脐带血输注能够促进脑瘫患儿运动功能恢复。现阶段研究表明，自体脐带血回输治疗脑瘫是安全可行的。杜克大学在脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面，已经积累了超过700例的临床实践。
在我国，广东省妇幼保健院康复科主任常燕群发布了该院与韩国汉阳大学合作开展的自体脐带血治疗脑瘫临床Ⅰ期试验的研究成果。该研究对脑瘫患儿进行自体脐带血输注治疗，根据回院做评估的患儿情况以及家属的反馈，患儿在认知、运动、发音、互动等方面，均有不同程度的改善。
酒精性肝硬化主要是由于长期过量饮酒导致肝细胞中的脂肪变性坏死，肝细胞纤维化,最终导致肝细胞的硬化。酒精性肝硬化早期，肝功能尚可代偿，当肝硬化进展到一定程度，超出肝功能的代偿能力时，就为肝硬化失代偿期。
2016年，《实用肝脏病杂志》刊发了一篇临床观察研究，表明脐带血干细胞对失代偿期酒精性肝硬化具有较好的疗效。据该研究的研究人员、解放军联勤保障部队第940医院（原兰州军区兰州总医院）安宁分院感染病科周新人介绍，研究入组了80名36岁~72岁的失代偿期酒精性肝硬化患者，将其中40人随机分配至治疗组，另外40人随机分配至对照组，进行临床观察研究。对照组的治疗方案为，每天静脉滴注一次葡萄糖注射液，同时给予改善中毒性肝损伤的药物；治疗组的方案为，除了上述治疗，又进行了脐带血干细胞输注。
（《实用肝脏病杂志》刊发论文截图）
研究结果显示，治疗8周后，治疗组和对照组患者均未发现明显的不良反应及并发症，但两组的肝功能和血细胞计数变化存在显著性差异，治疗组的疗效明显优于对照组。
这项研究表明，脐带血干细胞肝内移植是治疗酒精性肝硬化的一种安全有效的方法，可以有效改善患者的临床症状、肝功能及肝细胞形态。脐带血中含有的干细胞数量多，增殖速度快，进入肝脏后，能分化为一定数量的肝样细胞，从而修复受损的肝组织，改善肝脏的合成功能。
帕金森氏病是一种慢性神经系统性疾病,该病主要病理改变是中脑黑质多巴胺能神经元脱失。多巴胺能神经元在控制人体随意运动和调节姿势位置中，起着关键作用。迄今为止，对帕金森氏病的治疗,主要依靠药物改善症状,不能阻止疾病的进展。干细胞是一类有再生能力的细胞,可以分化成不同来源的组织,补充损伤及老化的组织细胞, 脐带血来源的诱导多能干细胞能分化为多巴胺能神经元，这为治疗帕金森氏病提供了可能的途径。2014年，德国汉诺威医学院Florian Wegner教授及其团队采用脐带血来源的诱导多能干细胞进行体外培养，成功获得了多巴胺能神经元，其研究成果发表在《干细胞研究及疗法》（Stem Cell Research & Therapy）上。2015年《细胞移植》（Cell Transplantation）杂志上发表了Florian Wegner教授的后续研究结果。Florian Wegner教授团队将脐带血来源的诱导多能干细胞移植入帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位。移植21天后，研究人员发现，小鼠体内含有2倍于移植细胞数量的多巴胺能神经元细胞，表明通过脐带血来源的诱导多能干细胞诱导分化成的多巴胺能神经元可以在动物体内正常生存。该研究表明，采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森征是有希望的。
随着对脐带血干细胞研究的深入，脐带血的临床应用已不再局限于血液系统疾病，在治疗脑瘫、自闭症、缺血性脑卒中、脑损伤、糖尿病、帕金森氏病等非血液系统疾病的临床研究中，也前景广阔。我们相信，伴随着医学科技水平的持续提高以及新技术广泛应用于临床，脐带血也将得到进一步利用与开发。