人类胚胎干细胞帮助修复猕猴受损心脏 2020年或可临床试验
发布时间：2018-07-09 10:10:35 点击：

医学研究人员利用从人类胚胎干细胞中提取的心肌细胞，恢复了猕猴受损心脏的功能。现在他们也想为人类做同样的事情。华盛顿大学医学院干细胞 ……

医学研究人员利用从人类胚胎干细胞中提取的心肌细胞，恢复了猕猴受损心脏的功能。现在他们也想为人类做同样的事情。

华盛顿大学医学院干细胞与再生医学研究所负责人兼高级研究报告作者查尔斯·莫里说，这项技术发表在自然生物技术杂志上，最早可能在2020年进入人体临床试验。

他告诉GeekWire说：“我从1984年就开始从事研究工作，这比我在治疗心力衰竭时所见过的任何东西效果都要好。”

这是一个大问题，因为心脏衰竭是全世界死亡的主要原因。在这种情况下，我们不是在谈论心脏突然停止。我们谈论的是心血管损伤，它会影响心脏泵血的能力。

大约650万美国人患有心力衰竭。随着时间的推移，受害者通常会变得更虚弱、更疲劳、更难受。发病的人中有一半在五年内死亡。

“所有的治疗都是治疗症状，而不是根本原因。” 莫里说。

治疗根本原因将涉及建立新的心肌以替换受损的细胞。 20年前，人类胚胎干细胞的分离和生长技术的发展，促使莫里和他的同事们开始研究这种肌肉建设策略。

图片来源：UW Medicine

胚胎干细胞能够将自身转化为体内几乎任何类型的细胞，从而提升了新的再生疗法的前景。但是诱导细胞去做我们想做的事情却非常困难。

“15年来，我告诉所有人，距离临床还有5年的时间。”莫里说。“我不知道我是什么时候开始做这件事的。”

研究小组试验了小鼠，然后是大鼠，接着是豚鼠，最近还有猕猴，它们被认为是最接近人类生理学的动物模型之一。

对于新报道的实验，研究人员对9只猴子进行了心脏病发作，然后测量了心脏功能的减少。

标准的测量方法是检查每一次心跳时血液从心脏的左心室抽出多少。这就是所谓的射血分数。遭受心脏病发作的猴子的射血分数从65%降低到40%，这就像是心力衰竭。

在这个实验中，关键的一步是利用人类胚胎干细胞创造出数十亿的骨骼肌细胞，或者心肌细胞。在心脏病发作两周后，一些猴子在心脏区域的瘢痕组织周围接受了这些肌肉细胞的注射。其他猴子只接受无细胞注射。

这些猴子接受了药物治疗，以确保它们的免疫系统不会抵抗被注射的人类细胞。

治疗4周后，未获得人体细胞的猴子的状况没有变化。但是给予细胞的猴子的射血分数提高到近50%。更重要的是，研究人员看到了新细胞确实在心脏的瘢痕组织内生根的证据。

两只经过治疗的猴子，加上一只未经治疗的猴子，又被追踪两个月，看看恢复情况如何进展。在三个月期间结束时，未经治疗的猴子情况稍微偏差，而两只治疗过的猴子的射血分数分别为61%和66%。这些基本上是正常水平。

默里说，这个实验解决了长期存在的问题，即从人类胚胎干细胞中提取的细胞是否能帮助心脏恢复。“答案是肯定的。”他说。

他估计还需要两年左右的时间来为人类临床试验奠定基础，很有可能是在西雅图地区开始。

一个问题是关于一个人的免疫系统如何对注射的细胞做出反应。基因编辑的细胞可以减少这些担忧，但莫里认为没有必要为心脏病患者量身定做相同的细胞。他说，走这条路将是非常昂贵的。

相反，莫里设想了一个带有冷冻“现成”细胞的细胞库，这些细胞可以进入任何只有中度免疫抑制的患者。

“我们的做法是让它像O型阴性血一样，”莫里说。他指出，位于西雅图的一家名为Universal Cells的企业，最近被Astellas收购，目前正在开发一种类似的策略，用于创建基因编辑的通用供体细胞。

莫里说，这种疗法在心脏病发作后的两到四周内可能效果最好，因为瘢痕组织仍然是新鲜的。

莫里说，“细胞治疗中的事情真的在升温”，而不仅仅是用于治疗心脏病。源自人胚胎干细胞的细胞正在实验中用于治疗黄斑变性和脊髓损伤以及心脏病。帕金森病和糖尿病可能并不遥远。

在细胞疗法中，不仅仅是针对治疗心脏病。从人类胚胎干细胞中提取的细胞正在被实验性地用于治疗黄斑变性和脊髓损伤以及心脏病。帕金森症和糖尿病也不会落后太多。