脐带血扩增已经来临！新疗法改善临床结果，降低移植门槛
发布时间：2023-01-30 10:11:47 点击：
造血干细胞移植可以重建造血系统，是血液系统疾病、遗传代谢疾病、部分罕见病的一种成熟治疗手段。脐带血作为造血干细胞的重要来源之一， ……
造血干细胞移植可以重建造血系统，是血液系统疾病、遗传代谢疾病、部分罕见病的一种成熟治疗手段。
脐带血作为造血干细胞的重要来源之一，它的优势在于能在短时间内满足临床使用。对于和时间赛跑的医生及患者来说，这一点弥足珍贵。不仅如此，脐带血移植后的疾病复发率和移植物抗宿主病的发病率都显著较低。
不过，由于各种因素影响，采集的脐带血造血干细胞往往存在数量差异。尽管在临床实践中已经发现，由于脐带血具有的免疫原性低等优势，不少细胞量低于标准的脐带血移植仍然能够移植成功。不过为了稳定的治疗效果，造血干细胞的数量自然是多多益善。
因此，临床上对于脐带血扩增技术的需求一直存在。
UM171改善移植结果
2014年，Fares 等人在超过5200种化合物中，筛选发现了一种嘧啶吲哚衍生物UM171，它能在7天内将单位体积的脐带血干细胞增加10-80倍。脐带血CD34+细胞经过UM171共培养7天的扩增产物被称为ECT-001。
自2016年以来，蒙特利尔Maisonneuve-Rosemont医院的血液学专家组一直在测试UM171的安全性和有效性。2022年12月，ExCellThera 宣布了一项安全性和有效性的回顾性分析结果。
在这项真实世界分析中，使用了来自国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的匹配对照数据。其结果显示，与传统脐带血移植、外周血移植相比，ECT-001 细胞疗法（UM-171）表现出更好的造血干细胞移植结果，包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、移植物抗宿主病（GvHD）和无复发生存期（GRFS）。
ExCellThera 的 首席执行官及首席科学馆 Guy Sauvageau 博士表示，这项分析结果表明UM171扩增细胞疗法改善了患者的关键长期临床结果：移植相关死亡率显著降低、移植物抗宿主病和无复发生存率得到改善。
UM171降低移植门槛
需要强调的是，ExCellThera 的研究方向并不是快速植入，它的目标始终是让更多的患者有机会接受脐带血移植，也就是试图刷新移植所需最低脐带血剂量的极限。
2022年夏天，在 ExCellThera 发表的另一篇论文中，分析了 ECT-001 细胞疗法将如何增加脐带血移植的数量。
研究者分析了当前 Be The Match® 脐带血库存中，可用于单份脐带血移植、双份脐带血移植或 ExCellThera 移植的单位数量。结果表明，对于体重较大的患者，ExCellThera 扩增技术使能接受脐带血移植的患者数量增加 10 倍以上。
ECT-001 已获得 FDA 孤儿药认定、FDA 再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，并且 ExCellThera 已向 FDA 提交了 UM171 的药物申请文件。
实际上，MD安德森癌症中心Katy Rezvani博士等人在2021年就以“脐带血扩增已经到来”为题撰文，介绍了另一款脐带血扩增产品 Omidubicel 的突出表现。
进入3期临床试验阶段的脐带血扩增产品不多，但都前景不俗。
脐带血扩增技术为什么重要？
脐带血扩增技术一旦成功获得批准进入临床，将有望彻底颠覆脐带血应用，大幅增加与患者匹配的脐带血数量，使更多患者有机会接受造血干细胞移植。
今后或许只需少量的脐带血作为“种子”细胞，就可以满足患者临床移植的需要。单份脐带血也能够通过多管保存的方式增加使用次数，最大程度的满足各种临床使用需求。
不过，由于各种因素影响，采集的脐带血造血干细胞往往存在数量差异。尽管在临床实践中已经发现，由于脐带血具有的免疫原性低等优势，不少细胞量低于标准的脐带血移植仍然能够移植成功。不过为了稳定的治疗效果，造血干细胞的数量自然是多多益善。
因此，临床上对于脐带血扩增技术的需求一直存在。
2014年，Fares 等人在超过5200种化合物中，筛选发现了一种嘧啶吲哚衍生物UM171，它能在7天内将单位体积的脐带血干细胞增加10-80倍。脐带血CD34+细胞经过UM171共培养7天的扩增产物被称为ECT-001。
自2016年以来，蒙特利尔Maisonneuve-Rosemont医院的血液学专家组一直在测试UM171的安全性和有效性。2022年12月，ExCellThera 宣布了一项安全性和有效性的回顾性分析结果。
ExCellThera 的 首席执行官及首席科学馆 Guy Sauvageau 博士表示，这项分析结果表明UM171扩增细胞疗法改善了患者的关键长期临床结果：移植相关死亡率显著降低、移植物抗宿主病和无复发生存率得到改善。
需要强调的是，ExCellThera 的研究方向并不是快速植入，它的目标始终是让更多的患者有机会接受脐带血移植，也就是试图刷新移植所需最低脐带血剂量的极限。
2022年夏天，在 ExCellThera 发表的另一篇论文中，分析了 ECT-001 细胞疗法将如何增加脐带血移植的数量。
ECT-001 已获得 FDA 孤儿药认定、FDA 再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，并且 ExCellThera 已向 FDA 提交了 UM171 的药物申请文件。
进入3期临床试验阶段的脐带血扩增产品不多，但都前景不俗。